A trombocitopenia imune (PTI) é uma doença autoimune adquirida que afeta crianças e adultos, caracterizada por uma contagem de plaquetas persistentemente baixa. Enquanto nas crianças, 80% dos casos têm remissão espontânea, 75% nos adultos evolui para a cronicidade. As manifestações clínicas da PTI vão desde hemorragias mucocutâneas espontâneas (epistaxis, por exemplo) a hemorragias potencialmente fatais (hemorragia intracraniana, por exemplo)
De acordo com Conceição Constanço, médica hematologista da ULS Viseu Dão-Lafões, o objetivo terapêutico na PTI é aumentar a contagem de plaquetas, de modo a atingir um nível hemostático para prevenir hemorragias graves com um mínimo de efeitos adversos.
No simpósio promovido pela AMGEN na AEOP17, a especialista abordou o papel do romiplostim no tratamento da PTI. Passando em revista as opções de tratamento aprovadas para esta doença – corticoesteroides, IVIG e esplenectomia (em termos redução da destruição plaquetária) e agonistas do recetor da TPO (no que respeita ao aumento da produção de plaquetas), a médica sublinhou que estes últimos “aumentam a produção de plaquetas, resultando em mais plaquetas disponíveis para repor o pool de plaquetas, ultrapassando parte da destruição de plaquetas e aumentando desta forma a contagem de plaquetas”.
Relativamente ao romiplostim, é indicado para o tratamento da PTI em doentes adultos, refratários a outros tratamentos (como corticosteroides e imunoglobulinas) e da PTI crónica em doentes pediátricos com um ≥1 ano de idade, refratários a outros tratamentos (como corticosteroides e imunoglobulinas).
No que diz respeito ao papel do romiplostim no tratamento da PTI, a evidência mostra “uma elevada taxa de resposta, remissão em 32% dos doentes, melhoria da qualidade de vida, menos episódios hemorrágicos e menos internamentos e menor necessidade de medicação concomitante para a PTI. A segurança (dados a longo prazo em estudo com duração de cinco anos) e possibilidade de autoadministração são mais-valias inerentes a este fármaco, concluiu.